한국노바티스㈜, 국내 최초 척수성 근위축증(SMA) 유전자 대체 치료제 ‘졸겐스마’ 품목 허가 획득

평생 1회 투여로 SMA의 근본 원인인 결함 유전자의 기능을 대체하여 질환의 진행을 막는 국내 최초 유전자 대체 치료제 ,
MN1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 SMA 환자에서 제1형의 임상적 진단이 있거나, 또는 SMN2 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우 사용 가능
질환 심각도 가장 높은 제1형 SMA 환자에서 자연적 상태의SMA 환자에서 볼 수 없는 운동기능 개선이 확인, 현재까지 6년 이상의 장기 안전성∙유효성 데이터 보유

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