지난 4월 ‘중등도에서 중증의 갑상선안병증 성인 환자(18세 이상)’를 대상으로 국내 허가된 암젠코리아(대표: 신수희)의 갑상선안병증(갑상샘눈병증, Thyroid Eye Disease) 치료제 ‘테페자^®(성분명: 테프로투무맙)’는  국내에서 갑상선안병증을 적응증으로 식품의약품안전처의 승인을 받은 첫 번째 치료제이자 희귀의약품이다.

암젠코리아(대표: 신수희)는 20일 테페자^®의 국내 출시를 기념하며, 기존 치료의 한계를 넘어 국내외 갑상선안병증 치료 패러다임 변화에 기여한 테페자^®의 임상적 가치를 조명하기 위해 기자간담회를 마련했다.

갑상선안병증은 안와 주변 근육과 조직에 염증 및 구조적 변화를 일으키는 자가면역질환이다. 

▲연세대학교 세브란스병원 안과 윤진숙 교수

안구돌출, 눈꺼풀 후퇴 등 외형적 변화뿐 아니라 복시, 시력 저하 등의 기능적 장애를 동반하며, 중등도 이상으로 진행되면 일상생활과 사회생활에 큰 지장을 초래할 수 있다. 테페자^®는 질환의 주요 발병 경로인 ‘인슐린 유사 성장인자-1수용체(이하 IGF-1R)’를 표적으로 결합해, 안구돌출과 복시 등의 구조적·기능적 증상 개선을 나타낸다.

첫 번째 발표를 맡은 연세대학교 세브란스병원 안과 윤진숙 교수는 성인(18~80세) 활동성 중등도-중증 갑상선안병증 환자(n=83)를 대상으로 테페자®와 위약의 치료 효과를 비교한 임상 3상 OPTIC 연구1를 바탕으로 테페자®의 가치에 대해 조명했다. 연구 결과에 따르면, 치료 24주차에 테페자® 투여군의 83%가 2mm 이상의 안구돌출 감소를 보였고(Differences 73%p; 95% CI, 59~88, P<0.001), 68%에서 복시 증상이 개선되는 등(Differences 39%p: 95% CI, 16~63, P<0.001) 위약 대비 유의미한 증상 조절 효과를 확인했다.1 삶의 질(GO-QOL) 점수의 최소제곱평균 변화량도 테페자®군 13.79점, 위약군 4.43점으로 테페자®군에서 더 큰 폭으로 개선됐다(Differences 9.36; 95% CI, 4.08~14.64, P<0.001).

윤 교수는 “중등도-중증 갑상선안병증은 안구돌출과 복시 등 환자의 외형과 시각 기능, 일상생활에 직접 영향을 주는 증상을 동반하지만, 기존 치료만으로는 이러한 구조적·기능적 변화를 충분히 개선하는 데 한계가 있었다[i]”며 “테페자®는 질환의 주요 발병 경로를 표적해 안구돌출과 복시를 포함한 주요 증상 개선을 임상적으로 확인했다는 점에서 의미가 있다”고 설명했다. 이어 “국내에서도 환자의 증상과 질환 부담을 보다 적극적으로 고려할 수 있는 치료 선택지를 제공한다는 점에서 테페자® 출시의 의미가 크다”고 덧붙였다.

이어 돈 기카와 교수는 미국 내 테페자® 도입 이후 실제 진료 현장의 변화를 소개했다. 기카와 교수는 과거 갑상선안병증 치료의 주된 접근은 염증을 조절하거나 질환 진행 이후 수술적 치료를 고려하는 것이었으나, 테페자®의 등장으로 질환의 진행 과정에 조기 개입하는 질병조절치료(disease-modifying treatment)가 가능해지면서 치료 목표와 패턴이 달라졌다고 설명했다. 그는 “미국 진료 현장에서는 테페자® 치료를 통해 안구돌출과 복시 등 환자의 증상과 시기능이 개선되며 삶의 질이 개선될 뿐 아니라, 이후 수술적 치료의 필요성이 현저히 줄어드는 등 의료진의 치료 방식에도 변화가 이뤄졌다”며, “한국에서도 테페자®의 도입을 계기로 다학제 진료에 기반해 갑상선안병증을 조기에 진단하고, 개별 환자의 증상과 치료 목표를 고려할 수 있는 체계적인 치료 환경이 마련되기를 기대한다”고 덧붙였다.

암젠코리아 신수희 대표는 “중등도 및 중증 갑상선안병증은 외형 변화와 시각 기능 저하로 환자의 일상과 사회생활에 심각한 영향을 미치는 중증 희귀 자가면역질환이지만, 그동안 치료 옵션은 매우 제한적이었다”며, “테페자®의 국내 출시가 환자들이 잃어버린 일상을 되찾는 새로운 전환점이 되기를 기대하며, 암젠은 국내 환자들이 적시에 적절한 치료를 받을 수 있는 환경을 조성하기 위해 지속적으로 노력하겠다”고 밝혔다.