“앞으로 저희 재생의료진흥재단은 다양한 이해관계자 분들의 참여와 소통을 통해 첨단재생의료 분야 산업 진흥의 든든한 조력자 및 개척자로서 앞장서기 위해 최선을 다하겠습니다. 특히 저희 재단에 대한 병원장님들과 관계자분들의 많은 관심과 협조를 부탁드립니다.” 재생의료진흥재단 박소라 원장의 말이다. 박소라 원장은 재생의료 분야의 대표적인 전문가로서 현재 진흥재단 초대원장과 함께 첨단재생의료 임상연구 활성화 지원사업단 단장 직책을 맡고 있다.

 

박 원장은 인하의대 생리학 교수로서 그동안 글로벌 재생의료 연구개발 촉진 센터장과 재생의료전략연구소장, 한국조직공학·재생의학회장, 한국보건산업진흥원 신기술개발단장 등을 역임하는 등 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 분야의 정책 수립과 연구개발 촉진에 기여해 왔으며, 국내 재생의료 산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 많은 노력을 기울이고 있다. 박소라 원장으로부터 우리나라 재생의료의 현재와 미래 전망을 들어 보았다.

 

얼마 전 원장님이 대한병원협회 미래산업포럼에 나오셔서 하신 강연을 제가 듣기는 했습니다만, 아직 과문한 탓인지 재생의료에 대해서 잘 알지를 못합니다. 그래서 오늘 원장님께 재생의료에 대해 말씀을 듣고자 찾아 뵈었지요. 재생의료에 대한 말씀에 앞서 현재 원장님이 몸담고 계신 ‘재생의료진흥 재단’에 관한 설명부터 부탁드리겠습니다.
지난 2020년 8월 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’이 시행되면서 이 법률의 목적과 취지의 실현을 위해 민관협력 거버넌스를 구축하여 첨단재생의료기술을 위한 사업을 효율적이고 체계적으로 추진하기 위해 저희 ‘재생의료진흥재단’이 설립되었습니다. 그리고 저희 재단은 2021년 3월, 미래 혁신 기술의 개발과 적용을 촉진하고자 이 법률에 따라 ‘첨단재생의료지원기관’으로 지정을 받게 되었지요.

첨단재생의료의 궁극적인 목적은 현재 치료제가 없거나 근본적인 치료법이 없는 희귀·난치 질환자에게 완전한 치료를 제공하는 것입니다. 이를 실현하기 위해서는 첨단재생의료기술의 진흥및 임상연구 활성화가 필요하며 저희 재단은 첨단재생의료 분야 정책 분석 및 전략 도출, 산업지원방안 마련, 글로벌 네트워크 구축 등의 사업수행을 통해 첨단재생의료가 활성화될 수 있도록 지원하고 있습니다.

앞서 제가 재생의료 부문에 관해 잘 알고 있지 못함으로써 여쭈었던 재생의료에 대한 정확한 개념에 관해 설명해 주시고, 현재의 우리나라 재생 의료의 기술 수준에 관해서도 말씀해 주셨으면 합니다.
‘재생의학’이라고 불리워지기도 하는 ‘재생의료’는 새로운 세포나 조직, 장기 등을 활용해서 사람의 손상된 신체구조 또는 기능을 대체하고, 복원하며, 재성장 시키는 방식으로 질병을 치료하거나 예방하려는 의학적 연구 또는 의료시술이라고 할 수 있습니다.

 

앞서 말씀드렸던 2020년에 시행된 관련 법률에서도 ‘첨단재생의료’를 “사람의 신체 구조 또는 기능의 재생, 회복 또는 형성하거나 질병을 치료 또는 예방하기 위해 인체세포 등을 이용하여 실시하는 세포치료, 유전자치료, 조직공학치료, 융복합치료를 정의하고 있습니다. 잘 아시겠지만 최근들어 유전자 편집 등 관련 기술이 빠르게 발전하고 있고, 각국의 규제기관들도 신속한 심사 및 허가 등 제도적으로도 지원을 하고 있어 허가 건수가 증가하고 있습니다.

올 3월 기준으로 FDA의 허가를 받은 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학치료제는 약 35개로 집계되는데, 2024년 FDA 허가 신약 58개 가운데 8개(14%)가 세포·유전자치료제(CGT)가 차지할 정도로 첨단재생의료 분야의 기술 개발 속도가 빨라지고 있습니다. 특히, 2023년에는 미국에서 세계 처음으로 크리스퍼 유전자 가위를 기반으로 한 유전자 편집 치료제가 개발되어 허가 되었고 오가노이드, 인공장기 등 조직공학 분야의 기술 개발 역시 활발하게 이루어지고 있는 상황입니다.

우리나라의 경우만 보더라도 2011년 세계 최초로 줄기세포치료제를 개발한 이래 지금까지 15개의 국내 개발 세포치료제가 허가되어 세포치료제 분야에서 경쟁력을 보유하고 있습니다. 그렇지만 제약·바이오 기업들의 파이프라인 및 임상 시험 현황을 분석해 보면 글로벌 R&D 트랜드는 유전자 조작을 통한 세포치료제와 치료효과가 있는 유전자를 직접 주입하는 방식의 유전자치료제의 개발이 중심이 되고 있습니다.

 

아직 국내 첨단 재생의료 분야의 기술 수준은 선도국들과 비교해 어느 정도 격차가 있는 것으로 전문가들은 평가를 하고 있습니다. 지난 2024년 한국보건산업진흥원에서 수행한 보건의료 기술 수준 조사에 따르면 한국의 세포치료제와 유전자치료제의 기술 수준은 미국 대비 각각 70.0%, 77.5% 정도인 것으로 나타났습니다.

 

하지만 세포 및 유전자치료제 개발에 국내 연구자 및 기업들에서 적지 않은 투자를 하고 있고, 그에 따른 성과들이 언론을 통해 보도되고 있어 국내 기업이 개발한 세포·유전자치료제의 허가 소식도 기대됩니다. 특히 보건복지부를 중심으로 정부에서 첨단재생의료 분야의 R&D 지원을 확대하고 있는데 저희 재생의료진흥재단에서 지원하고 있는 ‘첨단재생의료 임상연구’ 지원사업이 대표적이라고 할 수 있습니다.

 

첨단재생의료 임상연구를 통해 이 분야의 우수한 기술들이 개발되고, 임상데이터가 축적이 되면서 치료제 개발로 이어질 수 있도록 지원을 하고 있기 때문에 저희들은 국내 기업들의 세포·유전자치료제 개발 소식을 많이 기대하고 있습니다.

그렇다면 이 재생의료를 통해 이루어지고 있는 주요 연구 분야와 함께 이들 연구 성과를 이용하여 환자를 치료한 사례가 있을 것으로 생각이 되는 데 그에 대해 말씀해 주시지요.
참단재생의료 기술은 골관절염과 같은 다빈도 질환으로부터 희귀질환에 이르기까지 다양한 질환의 치료에 활용이 되고 있습니다. 세포치료제는 화상 등 피부질환이라든지 연골 결손 등의 치료에 많이 활용되고 있으며, 앞서 설명드린 대로 우리나라의 세포치료제 허가 건수가 12건으로 가장 많습니다.

 

세포·유전자치료제의 경우 FDA허가 제품을 기준으로 이야기하자면 CAR-T 세포치료제로도 많이 알려진 유전자변형세포치료제는 주로 백혈병과 같은 혈액암을 적응증으로 하여 개발된 치료제들이 많습니다. 대표적인 제품이 우리나라에서도 허가되어 건강보험의 적용을 받고 있는 노바티스의 CAR-T 세포치료제인 킴리아가 있습니다. 이 킴리아가 환자들에게 투여되어 원샷 치료제로서 우수한 치료제로 그 효과가 보고된 이후 5개 이상의 CAR-T 세포치료제가 허가를 받았습니다.

 

 

다만 한가지 가격대가많이 높다는 문제가 있긴 합니다. 그런가하면 치료효과가 있는 유전자를 직접 주입하는 방식의 유전자치료의 경우 주로 유전성 근골격계 질환이나 혈우병 등 희귀질환을 적응증으로 개발되었고, 10개의 제품이 FDA 허가를 받았습니다. 그 대표적인 제품으로는 우리나라에서도 허가된 유전성 망막질환 치료제인 럭스터나가 있습니다. 저희 재단에서 분석한 자료에 따르면 현재 개발 중이거나 임상시험 중인 치료제들은 기존 치료제들의 적응증과는 다른 적응증으로 개발되고 있어 적응증이 점차 다양해지는 것으로나타나고 있습니다.

그러나 이런 치료제들이 허가를 받기까지에는 많은 자금과 시간이 필요합니다. 무엇보다도 첨단재생의료는 ‘살아있는 세포’를 활용하기 때문에 기존 동물실험 방식으로 안전성과 유효성을 판단하는데 한계가 존재하여 일반적인 합성의약품을 개발하는 것보다 기술적 난이도가 높고 임상시험을 위한 환자를 모집하는데도 어려움이 많은것이 현실입니다. 따라서 희귀·중증·난치질환을 앓고 있는 환자들에게는 치료법을 이용할 수 있는 방법이 제한적일 수밖에 없습니다.

 

그래서 미국이나 EU, 일본, 대만 등 주요국들은 개발 중인 첨단재생의료 기술에 대한 환자들의 접근성을 높일 수 있는 별도의 제도를 마련했고, 우리나라도 「첨단재생바이오법」을 통해 ‘첨단재생의료 임상연구’ 제도를 마련하였습니다. 기존 제품개발을 위한 임상시험이 아닌 연구자 주도로 첨단재생 의료 기술을 환자에게 적용할 수 있는 제도로서, 2021년부터 2024년까지 23개 과제에 123명의 중증·희귀·난치질환 환자들이 첨단재생의료 임상연구에 참여했습니다.

 

이 임상연구 사업은 세계 최초의 3D 프린팅 기술을 통한 인공기관 이식과 세계에서 두 번째로 이루어진 오가노이드 기술 임상 그리고 고액의 치료비가 드는 CAR-T 치료제의 병원 내 제조 및 치료 등 우수한 성과를 달성하기도 했습니다.

 

현재 재생의료 기술이 맞닥뜨리고 있는 가장 큰 기술적이고 윤리적인 과제는 무엇이라고 보고 계신지? 그리고 그런 문제들을 해결하기 위해서 어떻게 접근해야 하는지 말씀해 주시지요.
세포의 분화 조절, 면역거부, 표준화 등 첨단재생의료가 해결해야 할 기술적인 과제들은 다양하고, 기술이 개발되면서 이런 이슈들은 계속해서 생겨날 것입니다. 하지만 우리나라가 기술적으로 해결이 시급한 부분은 첨단재생의료 치료기술의 핵심 요소인 ‘세포’와 ‘유전자전달체’ 등의 제조 기술을 혁신하여 제조 비용을 낮추는 것이라고 생각합니다.

 

연구자나 기업에서 우수한 치료기술을 개발했다고 하더라도 첨단재생의료 분야의 기술특성상 ‘세포’나 ‘유전자전달체’와 같은 제조 분야 기술이 매우 필요합니다. 그런데 우리나라 연구자나 기업들은 미국이나 유럽의 기업에 이들 기술을 의존하고 있는 상황입니다. 지금이라도 이 분야에 우리나라가 기술 경쟁력을 확보하지 못한다면 ‘세포’ 그리고 ‘유전자치료제’의 대부분을 생산 관련 원천 기술을 보유한 외국에 비용을 지불 할 수밖에 없는 상황에 직면하게 될 우려가 있습니다. 이는 이런 유형의 치료제를 사용해야 하는 환자들에게 그 부담이 돌아갈 수밖에 없다는 점을 의미하는 것이기도 합니다.

첨단재생의료와 관련된 윤리적 이슈는 활용하는 세포 및 기술과 밀접하게 관련되어 있다고 생각합니다. 대표적으로 첨단재생의료 분야 가운데 하나가 배아줄기세포를 이용한 연구인데, 이 분야의 연구를 위해서는 배아줄기세포를 수집해야 하는 만큼 그 과정에서 배아를 파괴할 수밖에 없게 됩니다.  

 

최근에는 iPSC 등 다른 세포를 활용하는 방법이 있어서 배아줄기세포를 활용한 연구에 대한 수요는 많지 않지만 여전히 윤리적인 부분에 대한 논의는 필요하다고 생각합니다. 불가피하게 유전자의 변이를 수반하는 유전자치료 그리고 최근 미국을 중심으로 연구가 활발하게 이루어지고 있는 이종이식에 대한 부분도 사회적· 윤리적으로 논의가 필요한 부분입니다.

‘첨단재생바이오법’은 첨단재생의료 분야의 대상자 보호, 개인과 사회의 안전, 프라이버시 보호 등에 관한 내용을 포함하고 있습니다. 하지만 법률이 기술 발전 속도에 맞추어 새로운 사항들을 반영하는 것은 매우 어렵기 때문에 앞으로 이를 지속적으로 보완하기 위한 노력이 필요하다고 생각합니다.

재생의료가 실질적으로 산업화 또는 상용화로 이어지기 위해서는 필요한 요소가 있을 것으로 보여지는데, 과연 어떤 것들이 있을까요?
첨단재생의료 분야의 산업 구조를 보면 ‘치료제 산업’과 ‘치료제를 가능하게 하는 산업’ 즉 ‘기반 산업’으로 구분할 수 있습니다. 가장 핵심적인 기술을 많이 확보하는 것이 가장 중요하겠지만 세포배양이나 물류, 자동화, 세포은행 등과 같은 치료제 제조를 가능하게 하는 많은 기반 기술들도 매우 중요한 요소가 될 것입니다.

치료제 기술은 다른 의약품과는 달리 첨단재생 의료 임상연구만으로 안전성과 유효성 입증이 가능합니다. 다양한 질환에 다양한 기술의 융합으로 만들어지는 재생의료 치료제의 임상연구는 그런 의미로 산업으로 이행되기 전 가능성을 검증할 수 있는, 너무나 중요한 과정입니다.

기반 산업 활성화는 국가 전략이 필요하고 우리 나라가 취약한 부분이기도 합니다. 세포유전자 치료제를 미래 전략산업에 포함시키고 치료제 개발에 R&D 사업을 열심히 지원하고 있는데, 여기에 제조기술 혁신과 관련된 R&D 현황을 분석하고, 전략적으로 지원하는 사업이 필요한 시점이지요.

우리나라 산업 전반에 걸쳐 정부의 규제가 심해 산업발전에 걸림돌이 되고 있다는 이야기를 많이 듣습니다. 지금까지 말씀하신 세포나 유전자를 이용한 치료제를 개발하는 것 역시 큰 의미에서 신약개발의 범주에 포함시킬 수 있을 것으로 보는데, 이같은 규제완화와 함께 정부의 배려가 필요하다면 어떤 것이 있을까요?

 

지난 2019년 제정된 ‘첨단재생바이오법’을 통해 첨단재생의료 임상연구에서 첨단바이오의약품 제품화에 이르는 전주기 안전관리 및 지원체계의 기본틀이 마련되었다고 봅니다.

 

이 법률이 제정된 이후 4년 동안의 제도 운용 경험을 토대로 지난해에 ‘첨단재생바이오법’이 개정되어 올 2월부터 시행이 되고 있는데 이 개정 법률에는 첨단재생의료 임상연구의 대상자 제한을 폐지하는 대신 ‘첨단재생의료 치료’ 제도를 새롭게 도입해 국민들의 첨단재생의료의 접근성을 높이고, 제도를 운영하는 과정에서 나타난 미비점을 개선 보완함으로써 국내 첨단재생의료가 발전을 하는데 한 단계 올라 설 수 있는 제도적인 여건이 갖추어 졌다는 것이 제 생각입니다.

그렇지만 첨단재생의료의 발전을 위해 개선이 필요하다고 생각하는 부분은 먼저 기초연구 결과가 중개연구, 임상시험을 통해 최종적으로 첨단바이오 의약품 개발로 이어질 수 있도록 데스벨리 극복을 위한 선순환 체계의 구축이 매우 중요합니다. 특히, 첨단재생의료 분야 기초연구가 첨단재생의료 임상 연구 및 치료라는 중개연구로 이어지고 그 결과가 치료제 개발로 연계되도록 하는 것이 가장 필요하다고 생각됩니다.

 

또한 빠른 속도로 변화하고 있는첨단재생의료 기술들을 첨단재생의료의 범위를 포함하도록 하는 제도적 유연성도 필요합니다. 현행 법률상 앞에서 언급했던 치료효과가 있는 유전자를 직접 주입하는 방식의 치료기술은 첨단재생의료의 범위에 포함되지 못합니다. 이런 기술개발 트렌드를 신속하게 파악하고 제도화하는 방안에 대해서도 논의가 필요하다고 생각합니다.                               

이 자리를 빌려서 꼭 강조하고 싶은 것은 첨단 재생의료는 병원과 기업의 긴밀한 협력이 바탕이 되어야 한다는 것입니다. 병원은 안전한 원료세포 확보 및 환자 안전관리, 기업은 안전하고 유효성이 뛰어난 인체세포등의 공급, 병원과 기업은 치료비용을 낮추기 위한 협력 연구 등 환자의 접근성을 높이기 위한 노력을 함께 해야 할 것입니다.

현재 우리나라에서 재생의료 분야에 대한 연구는 주로 어느 곳에서 이루어지고 있으며, 그에 따른 예산은 어느 정도 확보가 되어 있는지요?
첨단재생의료에 대한 연구는 아무래도 대학을 중심으로 많이 이루어지고 있고, 또 기업들에서도 연구가 진행되고 있는 것으로 알고 있습니다. 이들에게 주어지는 R&D는 ‘범부처재생의료기술 개발사업’을 통해 2021년부터 2030년까지 10년간 총 5,955억원이 지원될 예정입니다.

 

이곳에서 적지 않은 연구비용과 관련해 기반을 많이 깔아 주고 있다고 할 수 있습니다. 이와는 별도로 저희 재생의료진흥재단에서 첨단재생바이오 심의위원 회의 심의를 통과한 임상연구 과제들에 대해 연구비를 지원하고 있으며, 2021년부터 2024년까지 23개 과제에 약 170억원을 지원하였습니다. 올해부터 4년간, 약 450억원의 예산을 통해 임상 연구에 대한 지원을 지속할 예정입니다.

앞으로 10~20년 안에 재생의료가 우리의 건강 관리 시스템이나 삶의 질에 어떤 변화를 가져올 것으로 보시는지요?
미래에는 첨단재생의료가 단순히 수명을 늘리는 것이 아니라 건강하게 오래 사는 삶을 연장하는 데에 매우 큰 기여를 할 수 있을 것이라고 생각합니다. 환자의 유전자, 세포 특성에 맞춘 개인 맞춤치료가 가능해지면서 기존의 치료법 대비 부작용을 최소화하여 치료 성공률도 높아지게 될 것입니다.

 

특히 기존에는 척수 손상, 심근경색, 뇌졸중등 손상이 불가역적이던 질환들도 기능을 재생할 수 있을 것이며, 당뇨병이나 관절염 등 완치가 어려운 만성 난치성 질환들도 근본적인 치료가 가능하게 될 것입니다. 다시말해 첨단재생의료를 통해 기존의 질병 치료 중심에서 조직재생 및 기능복구, 질환의 근본적 치료 등 의료 패러다임이 변화될 것으로, 저는 기대하고 있습니다.

(김성환 기자)