헬릭스미스의 당뇨병성신경병증 치료제 엔젠시스의 임상 3상결과, 일부 환자에서 위약과 약물 혼용 가능성이 발견됐다.

헬릭스미스는 26일 엔젠시스 VM202-DPN 3상 임상경과 관련 기자간담회를 개최, 임상 3상 데이터 분석 중 예상치 못한 약동학 데이터가 나왔다고 밝혔다.

DPN 임상 3-1상은 500명이 무작위 등록, 배정돼 모든 피험자를 분석 대상으로 하는 ITT (Intent-to-treat) 군에서 1차 평가지표인 3개월 통증감소 효과의 차이는 위약과 대비 통계적으로 유의미하지 않게 나왔다.

혈중 DNA 검사 결과, 36명의 플라시보군 환자의 혈액샘플에서 VM202 DNA가 고농도로 검출되고, 32명의 VM202군 환자에서 VM202 DNA 양이 저농도 검출돼 플라시보와 VM202의 혼용 가능성을 보였다. 회사 측은 피험약 혼용 가능성으로 플라시보와 엔젠시스의 효과가 크게 왜곡되어 명확한 결론 도출이 불가능하게 됐다고 설명했다.

이날 김선영 헬릭스미스 대표는 30명 정도의 환자에서 위약과 피험약이 혼용된 것이 아닌가 의심하고 있고 원인추적 중이라고 말했다. 회사는 분석실, 병원, 보관장소, 레이블링 과정 등을 분석, 원인 파악에 나설 예정이다. 또한 현재의 데이터만으로는 혼용 피험자에 대한 정확한 확인이 불가능해 별도 조사가 필요한 상황으로 11월에 제출할 최종보고서와 12월로 예상되는 임상3상 종료 미팅에서 이를 상세하게 FDA측에 보고할 예정이라고 밝혔다.

이날 김 대표는 DPN 임상 3-1상에서 오류 가능성이 높은 환자들을 제외한 분석에서는 통계적으로 유의미한 통증 효과가 있었다며, 데이터의 퀄리티와 사이트 관리를 잘했다면 약물의 우수한 효과를 입증했을 것이라고 덧붙였다.

플라시보와 엔젠시스의 혼용 문제를 제외한 438명의 피험자 대상의 조정된 ITT 분석 결과, P 값은 3,6개월 시점에서 모두 통계적으로 유의한 결과가 나왔다. 약물 효과 P value는 3개월에는 0.0089, 6개월에는 0.0018로 확인됐다고 김 대표는 설명했다.

한편, 헬릭스미스는 규모를 줄여 DPN 후속 임상을 2-3 진행할 예정이다. 회사 측은 DPN과 똑같은 비중으로 루게릭병, 샤르코마리투스병과 같은 희귀질환 임상을 진행하여 BLA 조기 획득, 유리한 약가를 받을 계획이라고 말했다. 또한 6개월이내 후속 3상을 시작, 2021년 임상종료 후 2022년 BLA 제출로 기존 임상 타임라인 대비 6개월 정도 지연될 것이라 예상한다고 덧붙였다.