종근당(대표 김정우)은 미국 자프겐(Zafgen)사와 공동으로 연구개발을 진행중인 고도비만치료제 ‘CKD-732’의 임상 2a상에서 유전성 비만 질환인 프래더-윌리증후군(PWS)에 대한 치료 효과를 확인하고 초기 결과를 발표했다고 밝혔다.
임상 2a상에서 CKD-732를 프래더-윌리 증후군 환자들에게 4주 동안 투여한 결과 칼로리 섭취 증가에도 불구하고 위약 대비 체지방률이 8.1% 감소하는 효과를 보였다. 또한 공복감과 관련된 행동을 개선하고 심혈관 질환의 위험인자를 줄이는 것으로 나타났다고 했다.
프래더-윌리 증후군은 15번 염색체에 있는 특정 유전자의 기능 이상으로 지속적인 공복감을 유발하고 적은 칼로리에도 체중이 늘어나 과도한 비만으로 사망에 이를 수 있는 희귀질환으로 현재까지 작용 기전에 대해 명확히 밝혀진 바가 없고 치료제도 전무한 상황이며, 4만명 당 1명에게서 발생하는 것으로 알려져 있으며 미국에서만 약 5000~7000명의 환자가 질환을 겪고 있다고 한다.
미국 프래더-윌리 증후군 협회의 재너리 하인만 이사(리서치 및 의학부문)는 "CKD-732의 임상 결과는 생명을 위협하는 희귀질환을 치료하는 데 한 걸음 다가간 의미 있는 결과"라고 말했다.
