사노피 젠자임이 지난 2일 고셔병 치료의 최신 지견과 치료 트렌드를 공유하는 ‘아시아 태평양 고셔 리더십 아카데미’를 개최했다.

이번 행사는 아태 지역 내 고셔병 보건의료 전문가를 대상으로 질환에 대한 논의와 치료제 임상 및 실제 처방 경험을 공유하기 위해 마련됐다.

국내외 고셔병 보건의료전문가 40명이 참석해 4개 세션 14개 강의가 진행됐다. 1990년대 처음 등장하면서 고셔병을 ‘관리 가능한 질환’으로 인식을 바꿔준 ‘효소대체요법(ERT)’ 시대부터, 최근 해외 고셔 선진국에서 많이 사용되는 경구형 치료제인 ‘기질감소요법(SRT)’ 처방 경험까지 고셔병 치료제 전반에 대한 논의가 이뤄졌다.

‘고셔병 질환과 효소대체요법 시대’ 세션에서는 일본 자혜의과대학 히로유키 이다(Dr. Hiroyuki IDA) 교수가 20년간 쌓아온 일본 내 효소대체요법 처방 경험을 공유하며 ERT 치료에 대한 지견을 전달했다.

이어 ‘고셔병 치료의 새로운 시대인 기질감소요법’을 주제로 기질감소요법의 유효성과 내약성을 보여준 임상 데이터와 처방 경험에 대한 강의가 이어졌다. 캠브리지대학교 의과대학 티모시 콕스 교수는 1형 고셔병 환자의 경구용 치료제인 세레델가의 임상적 효과에 대해 발표했다. 또한 세레델가의 리얼월드 데이터와 심혈관계 안전성에 대한 데이터도 함께 공유됐다.

마지막 ‘전문가 미팅’ 세션에서는 고셔병 처방 케이스와 환자 사례 등에 대해 앤드류 버로우 박사(Dr. Andrew Burrow), 클라우스 나이데라우 박사(Dr. Clause Niederau), 피에르 메종 블랑쉐 박사 (Dr. Pierre Maison-blanche) 등 고셔병 세계 석학들이 참여해 열띤 토론을 이어갔다.

행사에 참석한 보건의료 전문가들은 현장에서 겪었던 환자 케이스에 대한 지견을 나누면서 치료 효과 및 환자 삶의 질 측면에서 기질감소요법에 대한 긍정적인 의학적 공감대를 형성했다.

좌장을 맡았던 울산의대 유한욱 교수는 (서울아산병원 의학유전학센터) “이번 아카데미는 희귀질환인 고셔병 치료에 있어 더 많은 연구 데이터를 공유하고, 특히 기질감소치료제의 임상 데이터뿐 아니라 실제 의료진의 목소리를 통해 환자 삶의 질에서 나타난 긍정적인 변화까지 확인할 수 있는 자리였다”며 “고셔병 환자들의 삶의 질까지 관리할 수 있게 됐다는 측면에서 앞으로 기질감소치료제가 더 많은 환자들에게 치료 옵션으로 고려될 수 있을 것” 이라고 말했다.

박희경 대표는 “고셔병을 비롯한 리소좀 축적 질환(LSD)의 글로벌 리더로서, 올해 세레델가 출시와 함께 ‘고셔 리더십 아카데미’를 개최하게 돼 매우 고무적”이라며 "사노피 젠자임은 세레자임과 세레델가를 통해 고셔병 환자에게 다양한 치료 옵션을 제공하고 있는 만큼 지속적인 연구를 통해 고셔병 환자들이 더 건강한 삶을 누릴 수 있도록 노력할 것”고 밝혔다.