한양대학교병원 난치성신경계질환 세포치료센터(센터장 김승현 교수)는 보건복지부 병원특성화연구센터사업을 통해 수행해온 난치성신경계질환에 대한 치료제 개발사업 중 루게릭병(근위축성측삭경화증) 치료를 위한 줄기세포치료제(HYNR-CS주)가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받아 신규 희귀의약품으로 고시되었다고 지난 1월 6일 밝혔다.

루게릭병 치료를 위한 세포치료제가 임상시험을 종료한 후 희귀의약품으로 지정 받은 것은 세계 최초의 일이다.

이 사업은 난치성신경계질환에 대한 세포치료제 개발을 위한 보건복지부 지원 사업 중 하나로 지난 2010년부터 현재까지 4년간 진행 중이며, 총괄 및 제 1 세부 연구팀(센터장 김승현 교수)과 제 6세부 연구팀(책임자 코아스템㈜ 김경숙 대표)이 공동으로 연구하여 얻은 성과이다. ‘HYNR-CS주’는 루게릭병 환자 본인의 골수로부터 분리 및 배양한 중간엽 줄기세포를 주성분으로 하는 줄기세포치료제로 참여기업인 코아스템이 생산과 허가를 진행하였다.

이 줄기세포치료제 ‘HYNR-CS주’는 2010년 12월 식품의약품안전처의 승인을 얻어, 2011년 2월 임상시험을 개시하였고, 2년 3개월만에 임상 1상(7명), 임상 2상(치료군 33명, 대조군 31명)을 완료한 후, 그 결과에 대해 안전성과 유효성에 대한 평가를 받았다.

김승현 센터장은 “루게릭병 환자들을 위한 새로운 치료제 개발을 위한 여러 시도가 이루어져 왔으나 눈에 띄는 효과는 없었으며, 릴루졸(riluzole)이라는 약물 이외에는 공인된 치료제가 없는 실정이다”라며, “‘HYNR-CS주’가 희귀의약품으로 지정된 것은 환자들에게 새로운 희망을 주는 첫걸음이 될 것이다”라고 말했다.

그러나 "이 치료제 개발은 줄기세포치료의 첫 걸음일 뿐 향후 보완개발을 통해 지속적으로 신규약제를 개발하는 것이 더 필요하며 이 치료제는 완치를 목표로 한 약물이 아니기에 치료적 목적을 명확히 이해하고 사용하는 것이 중요하다."라고 밝혔다.

줄기세포치료제 ‘HYNR-CS주’는 희귀의약품으로 지정 및 고시됨에 따라 품목허가 가능성이 높아졌으며, 품목허가 이후에 국내외 환자들에게 시판과 함께 임상연구가 추가적으로 진행될 예정이다.