샤이어코리아(대표 문희석)가 31일 혈우병A치료제, ‘애디노베이트주’(성분명 : 혈액응고인자VIII, 루리옥토코그알파페골(유전자재조합)) 허가를 획득했다고 밝혔다.

애디노베이트는 국내에서 가장 많이 사용되는 혈우병A치료제인 애드베이트와 동일한 제8인자 전장 단백질에 기반한 장기지속형 혈우병A 치료제다. 이는 장기간 안전성이 입증된 애드베이트와 동일한 물질(moleculer)에 페길화 기술을 이용해 제8인자 전장 단백질과 LRP-1 수용체 결합을 막았다. 이로써 효과지속시간을 1.4~1.5배 늘고 기존 정맥투여(주 3~4회)횟수를 주 2회로 줄었다.

혈우병A 환자 203명을 대상으로 진행한 2상 및 3상 연구 따르면 ‘예방적 치료를 위해 애디노베이트주를 주 2회 투여’한 환자군이 ‘출혈 및 수술 시에만 치료제를 사용’한 환자군 대비 연간출혈빈도(ABR)가 95% 감소했다. 또한 일상적 예방요법을 위해 애디노베이트주를 사용한 환자의 경우, 40%가 출혈이 발생하지 않았다.

샤이어코리아 문희석 대표는 “애디노베이트주는 애드베이트주의 치료효과와 안전성을 이어가면서 투약횟수를 주 2회로 줄여 환자의 편의성을 높인 혁신적인 치료제”라며 “샤이어코리아는 희귀혈액질환 치료제 분야의 발전을 리딩해 온 글로벌 생명공학 제약기업으로서 이번 애디노베이트주의 식약처 허가를 발판으로 국내에서도 혈우병A 환자들의 치료옵션을 확대하기 위해 지속적으로 노력할 것”이라고 말했다.

한편, 혈우병A는 X염색체 변이로 인해 혈장 내의 응고인자 중 제8인자가 부족해 발생하는 출혈성질환이다. 국내에만 1600여명 이상의 환자가 있을 것으로 추정된다. 혈우병A의 근본적인 치료법은 없으나 제8인자 유전자재조합 치료제를 주기적으로 투여하는 ‘일상적 예방요법’을 통해 출혈빈도를 감소시켜 출혈사고 예방 및 질환관리가 가능하다.